Thuốc mới hứa hẹn cho việc điều trị viêm gan B

Tại Trung tâm nghiên quốc gia Tây Nam (SNPRC) trong khuôn viên của Viện Nghiên cứu Y sinh học Texas đã giúp tiến hành một phương pháp điều trị thuốc trị viêm gan mới hiện nay trong các thử nghiệm của cở thể đối với nhiễm virut viêm gan B mãn tính (HBV). Thử nghiệm tại SNPRC cung cấp bằng chứng cách tiếp cận được dùng mới này và cơ chế phân phối thuốc sẽ an toàn và hiệu quả, như đã được công bố gần đây trên tạp chí Science Translational Medicine .

tổ chức y tế chuyên gan mô tả viêm gan siêu vi B là một vấn đề chính về sức khoẻ toàn cầu. Ước tính từ 250 đến 400 triệu con người bị nhiễm virut mãn tính. Hơn 800.000 con người một năm chết vì các biến chứng của xơ gan do gan và ung thư gan. Một loại văcxin có hiệu quả 95% trong việc ngăn ngừa nhiễm trùng viêm gan loại B đã có từ năm 1982, nhưng ngày nay vẫn chưa có phương pháp điều trị cho hàng triệu người bị người bệnh mạn tính.



Liệu pháp mới của Arrowhead Pharmaceuticals được dùng một cơ chế gọi là can thiệp RNA để làm giảm các kháng nguyên bề mặt do nhiễm HBV mạn tính. Các kháng nguyên bề mặt (gọi là HBsAg) là các phân tử nhỏ có liên quan đến sự xâm nhập của virus vào tế bào gan. Trong nhiễm trùng mãn tính, chúng có thể ngăn ngừa phản ứng miễn dịch khỏi thanh lọc vi rút. Ví dụ, một mức độ HBsAg cao có thể dẫn tới nguy cơ lâu dài, mãn tính nhiễm viêm gan b và các biến chứng đe dọa đến mạng sống như xơ gan và ung thư gan. Trong thiết lập này, việc giảm HBsAg do sự can thiệp RNA sẽ có những tác dụng có lợi.

Phần lớn công việc đột phá nằm trong công nghệ Arrowhead được phát triển để phân phối RNA can thiệp nhỏ này vào gan chính xác. Các thí nghiệm liên quan đến tinh ở SNPRC từ năm 2013-2015 đã cung cấp bằng chứng cho thấy công nghệ này hoạt động và an toàn cho con người, tạo cơ sở cho các thử nghiệm lâm sàng bệnh nhân đã xuất hiện. Thử nghiệm can thiệp trực tiếp của HBV đối với động vật linh trưởng không phải là cở thể cho thấy thuốc thử nghiệm là an toàn và có hiệu quả để thử nghiệm ở người.

Giám đốc của SNPRC, Robert Lanford, Tiến sĩ, giải thích được dùng mới này - kết hợp với liệu pháp HBV bình thường - có thể cho phép hệ miễn dịch giết chết các tế bào bị nhiễm HBV và có thể chữa bệnh nhân cho bệnh nhân.

Tiến sĩ Lanford cho biết: "Giờ đây chúng ta có một loại thuốc đặc trị gan có thể loại bỏ kháng nguyên bề mặt viêm gan B và xác định có hay không chúng ta có thể chữa được cho cá nhân bằng cách đó.

Thuốc được tiêm dưới da (dưới da) tiêm. Các nhà khoa học đã thiết kế một phân tử đưa thuốc trực tiếp vào gan nơi virus liên kết với thụ thể. Sau đó, một phân tử khác xuất phát từ nọc độc ong, giúp phá vỡ màng trong tế bào gan để đưa thuốc trực tiếp vào tế bào chất của tế bào nơi nó có hiệu lực. SiRNA can thiệp vào sự biểu hiện của RNA truyền tin HBV tạo ra kháng nguyên bề mặt.

Tiến sĩ Lanford cho biết: "Ý tưởng là nếu bạn có thể hạ thấp mức kháng nguyên trên bề mặt thì hệ thống miễn dịch sẽ quay lại. "Công nghệ này khá đặc trưng cho gan ngay bây giờ, nhưng có rất nhiều vấn đề trong gan mà bạn có thể khắc phục bằng cách này ngoài viêm gan B."

Loại liệu pháp nhắm mục tiêu này một ngày nào đó có thể được sử dụng để phát triển các loại thuốc cho các tình trạng bệnh mạn tính khác như rối loạn di truyền gọi là thiếu alpha-1 antitrypsin, gây ra bởi gen di truyền bị biến đổi, có thể gây ung thư.

Báo cáo phác thảo giai đoạn hai thử nghiệm lâm sàng ở con người và các nghiên cứu trước đây liên quan đến động vật linh trưởng không phải cở thể đã được xuất bản trong ấn bản ngày 27 tháng 9 năm 2017 của tạp chí Science Translational Medicine , một tạp chí y khoa liên ngành được thành lập bởi Hiệp hội vì sự tiến bộ của khoa học Hoa Kỳ.

Mặc dù SNPRC không còn sử dụng tinh tinh để nghiên cứu y sinh học, các nghiên cứu được thực hiện với những động vật linh trưởng không phải là con người trong nhiều thập kỷ tiếp tục mang lại những thông tin khoa học quan trọng sẽ thúc đẩy sức khoẻ cở thể